La Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), entidad de COCEMFE, celebra la aprobación de la primera terapia génica para la hemofilia B en España, un avance muy importante para las personas que tienen esta enfermedad.
La hemofilia B es un trastorno de la coagulación causado por la falta del factor IX, lo que impide que la sangre se coagule correctamente. Es una enfermedad poco frecuente, afectando a 1 de cada 50.000 personas. En España, unas 319 personas viven con esta condición, que puede causar graves problemas de salud, como sangrados en las articulaciones y músculos.
Desde diciembre de 2022, cuando la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó su comercialización, esta terapia se ha ido aprobando en varios países de la Unión Europea, y ahora llega a España.
“Estamos muy emocionados de este gran avance terapéutico llegue por fin a las personas con hemofilia, pues llevamos mucho tiempo trabajando con todas las personas y agentes implicadas para que esta terapia sea accesible para ellas en nuestro país”, explica Daniel-Aníbal García Diego, presidente de Fedhemo.
Fedhemo agradece el trabajo de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) por recomendar la inclusión de este tratamiento en el Sistema Nacional de Salud (SNS), y espera que las comunidades autónomas lo pongan a disposición de los personas con hemofilia pronto.
Hemgenix ha sido aprobada para personas adultas con hemofilia B grave o moderada, sin inhibidor. Esta terapia se basa en los resultados del estudio HOPE-B, que demostró que una sola infusión de Hemgenix aumentó los niveles de actividad del factor IX (FIX), clave para la coagulación, alcanzando el 36,9% a los 18 meses y manteniéndose estables en un 38,6% a los 36 meses. Esto permitió reducir en un 64% la frecuencia de sangrados en este colectivo. Además, el 94% de las personas participantes pudo dejar el tratamiento profiláctico regular durante tres años. Esta terapia supone un avance histórico, ya que libera a las personas de los sangrados y del tratamiento intravenoso frecuente, mejorando su calidad de vida.
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