La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), entidad perteneciente a COCEMFE, con motivo del Día Nacional de la Fibrosis Quística, que se celebra el mañana, 27 de abril, quiere concienciar sobre la necesidad e importancia de invertir en tratamientos innovadores desde edades tempranas para evitar deterioros irreversibles en la salud de muchas niñas y niños con fibrosis quística (FQ).
Aunque en los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad sigue siendo una patología sin curación. Por ello, es muy importante el acceso a los últimos tratamientos, como los nuevos moduladores de la proteína CFTR, que suponen una mejora considerable en la calidad de vida de las personas con fibrosis quística, ya que, aunque no curan, frenan el deterioro que produce la enfermedad.
El último de estos tratamientos moduladores, Kaftrio, fue incluido recientemente en el Sistema Nacional de Salud (SNS) para personas con FQ mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la población con FQ en España. Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha ampliado la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años y su comercialización en Europa ya ha sido autorizada por la Comisión Europea.
Actualmente, España se encuentra en proceso de negociación para aprobar la financiación de esta nueva indicación, que podrá beneficiar a muchos niños y niñas con fibrosis quística permitiéndoles acceder de forma temprana a este tratamiento revolucionario y tener una calidad de vida futura sin las limitaciones que hasta ahora conlleva su enfermedad. También están en proceso de inclusión en el SNS las indicaciones pediátricas de Kalydeco para 6 meses a 2 años, Orkambi para 2 a 5 años y Symkevi para 6 a 11 años. Por este motivo, el colectivo de personas con fibrosis quística, familiares y profesionales médicos quiere insistir en la necesidad de invertir en prevención para dar a muchos niños y niñas con fibrosis quística la oportunidad de un futuro y poder frenar el deterioro que les produce su enfermedad antes de que este sea irreversible.
“El pasado año en España se dio un paso muy importante aprobando la financiación del tratamiento Kaftrio para mayores de 12 años. En el corto tiempo que lleva disponible, las personas que se han beneficiado de él nos han transmitido el gran cambio y la mejora en la calidad de vida que les ha producido”, explica Juan Da Silva, presidente de la FEFQ y de la Fundación de Fibrosis Quística (FuEFQ).
En este sentido, añade que “la aplicación pediátrica tiene excelentes resultados frenando el deterioro que produce la FQ, por lo que consideramos que esta indicación de moduladores, dirigidos a otros rangos de edad, deben estar igualmente disponibles para ganar tiempo mientras este último tratamiento no llega para esas edades o en aquellos casos en donde los médicos consideren”
“Quiero ser optimista y espero que el compromiso demostrado el año pasado con la indicación de adultos continúe y podamos recibir la noticia de un acuerdo de financiación para las indicaciones pediátricas”, ha afirmado Da Silva.
Desde la Sociedad Española de FQ, profesionales médicos señalan la importancia de que enfermedades minoritarias graves, como la fibrosis quística, tengan un acceso a la innovación terapéutica altamente eficaz, diferenciada del resto de aprobaciones habituales. En el caso de pediatría, la situación es aún más urgente, ya que son los últimos a los que les llega esta innovación. Por ello, reclaman que las aprobaciones deberían ser automáticas cuando un órgano regulador superior como la EMA, donde participa la agencia reguladora española (AEMPS), autoriza esta utilización en edades más tempranas.
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